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1投与で4億円超!米FDAが承認した「血友病B」遺伝子治療薬の全貌 – ヘルスデーニュース

米食品医薬品局(FDA)は11月22日、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いた血友病Bの遺伝子治療薬Hemgenix(一般名etranacogene dezaparvovec)を承認した。同薬剤による治療は1回の投与で完了するが、価格は1回当たり350万ドル(1ドル138円換算で約4億8300万円)に上るという。
Source: ダイアモンドIT

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